2020 �2 �19 �,武漢禾元生物科技股份有限公司(以下簡(jiǎn)�“禾元生物”)利用國(guó)際領(lǐng)先植物表�(dá)平臺(tái)研發(fā)的生物新�—HY1003 �(xiàng)目獲得美�(guó)FDA 孤兒藥資格認(rèn)定(Orphan Drug Designation,ODD�,認(rèn)定號(hào)�DRU-2019-7242。這是繼我司的植物技�(shù)平臺(tái)的植物源重組人血清白蛋白注射液獲得美�(guó)FDA 臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)�,又一�(gè)獲得美國(guó)FDA�(rèn)可的全球新生物藥,也是我司獲得的首�(gè)FDA 孤兒藥認(rèn)定品種�
FDA 在ODD 批準(zhǔn)文件�(rèn)為我司的HY1003 相較于人血來源同品種藥物可避免傳染性病原體污染,在安全性上具有明顯�(yōu)�(shì)。據(jù)此理�,F(xiàn)DA 主動(dòng)�(kuò)大了適應(yīng)癥應(yīng)用范�,這為本品種提供了更大的市�(chǎng)空間�
美國(guó)Alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) 引起的肺氣腫(Emphysema)患者約�8-10 萬人,全球約�300 萬人,同品種藥物完全從血漿提取,在美�(guó)因藥物短缺僅45%左右患者才能用得上該藥�,而且肺氣腫(Augmentation Therapy)治療費(fèi)用高�(dá)12.7 萬美�/�/年。按照市�(chǎng)容量�30%�(jì),預(yù)�(jì)本品種擁有超�30 億美元的美國(guó)市場(chǎng)和大�1000 億美元的全球市場(chǎng)�